Terapia genowa uratuje płuca chorych?
12 sierpnia 2009, 20:18Niedobór α-1 antytrypsyny, choroba genetyczna objawiająca się m.in. uszkodzeniem płuc, już wkrótce może stać się całkowicie wyleczalny. Lekarze ze Szkoły Medycznej Uniwersytetu Massachusetts zakończyli właśnie wstępną próbę kliniczną terapii genowej przeciwko temu schorzeniu.
Nusinersen - obiecujący lek do terapii genowej
6 października 2016, 10:34Rdzeniowy zanik mięśni to rzadka choroba, wskutek której dochodzi do postępującego upośledzenia mięśni szkieletowych. Dzieci z najcięższą postacią tej choroby nie są w stanie ani stać, ani siedzieć i zwykle umierają przed 2. rokiem życia. W ostatnim jednak czasie niektórzy rodzice takich dzieci opublikowali filmy, na których widać, jak ich pociechy samodzielnie siedzą, a nawet chodzą przy pomocy drugiej osoby
Badacze z Uniwersytetu Wrocławskiego pomogli znaleźć jedną z przyczyn leukodystrofii
12 kwietnia 2021, 04:50Jedną z przyczyn leukodystrofii – choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne – zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
Terapia genowa przywraca wzrok
14 sierpnia 2009, 06:23Amerykańscy badacze ponownie udowadniają, że terapeutyczne DNA może leczyć choroby, wobec których medycyna była dotychczas bezsilna.
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
Terapia genowa przywróciła słuch pięciorgu dzieciom
30 stycznia 2024, 16:44Ubiegły tydzień przyniósł świetne informacje dla dzieci cierpiących na neuropatię słuchową DFNB9. Ta choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie spowodowana jest mutacją w genie kodującym otoferlinę. Jej skutkiem jest poważna lub całkowita utrata słuchu. Przed tygodniem na łamach The Lancet ukazał się artykuł opisujący wyniki terapii genowej, w ramach której przywrócono słuch 5 dzieciom z DNFB9. Badania prowadzono w Chinach, a brali w nich udział naukowcy z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju i Uniwersytetu Harvarda.
Dlaczego jesteśmy tak bardzo podatni na HIV?
18 grudnia 2009, 23:14Każdy z nas posiada we krwi unikalną kolekcję przeciwciał, z których część może nas chronić przed chorobami zakaźnymi. Dlaczego tak niewielu ludzi posiada jednak immunoglobuliny skierowane przeciwko HIV?
Najdroższy lek świata wycofany z obiegu
24 kwietnia 2017, 11:16Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.
Lek na (prawie) każdą chorobę
29 sierpnia 2010, 10:06Panaceum - mityczny lek, uzdrawiający każdą chorobę. Poszukiwali go dawni alchemicy, ale może to współczesnej biotechnologii uda się go wynaleźć. Bo - chociaż wydaje się to nieprawdopodobne - pojawiła się terapia mogąca wyleczyć większość chorób.
Bąbelki i ultradźwięki zamiast przeszczepu
19 maja 2017, 09:01Naukowcy opracowali nową metodę leczenia stawów rzekomych (niezagojonych złamań). Obejmuje ona 2-etapową terapię genową, ultradźwięki i mikrobąbelki. U miniaturowych świnek umożliwiło to wygojenie urazu w ciągu 6 tygodni.
